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具有自组装AIE性质的多功能载体对肝细胞的靶向基因递送

摘要

基因治疗作为未来极具前景的人类疾病治疗手段,在很大程度上依赖于其基因运输系统.但是,在基因运输过程中,会遇到重重障碍,比如无靶向性、运输基因无法释放、细胞毒性等等.为了克服这些困难,设计合成高效的多功能靶向运输载体成为了研究热点.本文设计的材料兼具四苯乙烯的AIE性能、1PEI的阳离子性质和pH缓冲能力、半乳糖的细胞靶向性以及二硫键的还原响应性。实验结果证明了材料的肝细胞靶向基因递送能力,同时还原响应的二硫键能促进基因的释放并提高转染效率。另外,材料还显示了很好的血清稳定性,是一种具有潜在应用价值的新型非病毒基因载体。

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