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重组人生长激素治疗青春期前及青春期特发性矮小症的疗效观察

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缩略词对照表

摘要

前言

材料与方法

一、研究对象

二、研究方法

三、统计分析

结果

一、研究对象基本资料

二、影响疗效的因素

讨论

1．rhGH对ISS的有效性及安全性

2．影响疗效的相关因素

结论

今后的研究方向

参考文献

综述 重组人生长激素治疗特发性矮小症的研究探讨

致谢

声明

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摘要

目的：(1)观察重组人生长激素(rhGH)治疗特发性矮小(ISS)儿童的有效性及安全性;(2)探讨影响青春期前及青春期ISS儿童使用rhGH治疗效果的因素，为寻求优化治疗效果的途径提供参考依据。
　　方法：选取2010年8月一2011年12月期间在复旦大学附属金山医院儿科门诊就诊的ISS患儿50例，其中青春期前组25例（TannerⅠ期）、青春期组25例（TannerⅡ-Ⅳ期）。入组患儿均给予rhGH治疗，剂量为0.15IU/kg·d，疗程12个月。观察时间点:治疗前及治疗后3m、6m、9m、12m。主要观察指标:身高、体重、第二性征、生长速率(GV)、身高的标准差分值(HtSDS)、预测成年身高(PAH)、骨龄、血清胰岛素样生长因子-1水平。
　　结果：(1)青春期前组GV由治疗前(4.19±0.37) cm/y提高至(9.85±1.25) cm/y，HtSDSCA由治疗前的-2.28±0.25增至-1.32±0.25;青春期组GV由治疗前(3.38±0.87) cm/y提高至(7.96±2.08) cm/y，HtSDSCA由治疗前的-2.35±0.30增至-1.92±0.40，PAH由治疗前的153.85±8.89cm，提高至157.27±10.22cm。两组治疗前后比较有统计学差异（P＜0.01）。(2)青春期前组治疗12个月后△GV、△HtSDSCA分别为5.66±1.21cm/y、0.96±0.30，青春期组治疗12个月后△GV、△HtSDSCA分别为4.58±1.56 cm/y、0.42±0.28，组间比较均有显著性差异（P＜0.01）。(3)治疗后以0-3m的生长反应最为明显，两组的△HtSDSCA为0.25±0.13，而3-6m、6-9m、9-12m的△HtSDSCA分别为0.18±0.11、0.14±0.12、0.12±0.11，呈降低趋势，且0-3m生长指标与其他治疗时段比较具有统计学差异（P＜0.05）。(4)两组治疗12个月后的△HtSDSCA、△GV与治疗开始时的年龄（r=-0.67、-0.45）、骨龄（r=-0.79、-0.58）呈显著负相关（P＜0.01）;与开始治疗时的基础身高与靶身高的差值(r=0.72、0.55)、骨龄延迟(r=0.71、0.64)呈显著正相关（P＜0.01）。两组治疗12个月后的△HtSDSCA与0-3个月的△HtSDSCA存在显著正相关性（r=0.82，P＜0.01）。(5)两组患儿治疗后血IGF-1水平升高，以0-3m最为明显，之后升高趋势减缓，各治疗时段比较未见明显差异（P＞0.05）。青春期前组治疗后12个月的△GV与治疗后3m时增加的IGF-1水平呈正相关性（r=0.58，P＜0.05）。(6)两组患儿治疗后BMI无明显变化，骨龄无明显进展，未见明显不良反应。
　　结论：(1) rhGH治疗ISS儿童有促生长作用，未见严重的不良反应发生。(2)青春期前组使用rhGH疗效优于青春期组，提示rhGH用于ISS患儿的治疗应尽量选择青春期前。(3) ISS患儿治疗第一年的效果与治疗开始时的年龄、骨龄呈负相关;与开始治疗时的基础身高与靶身高的差值、骨龄延迟呈正相关。治疗后3个月的效果可作为第一年疗效的预测指标。(4)治疗后3m血清IGF-1的变化可作为判断rhGH对青春期前ISS患儿疗效的指标，血清IGF-1的变化不能作为预测青春期ISS患儿疗效的指标。

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