单基因免疫性疾病靶向治疗进展

韩巧贝; 何庭艳

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随着基因测序在遗传性疾病精准诊断中的应用和发展,迄今发现430种不同的基因缺陷均可导致单基因免疫性疾病。虽造血干细胞移植或基因治疗已成为部分单基因免疫性疾病根治手段,但免疫调节药物治疗仍是多数单基因免疫性疾病的首选方案。免疫调节药物的合理应用仍是此类疾病的临床难点,本文将联合常见单基因免疫性疾病的临床特征和免疫学发病机制阐述此类疾病的靶向药物治疗进展。

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来源
《中华风湿病学杂志》 |2020年第12期||共页
作者
韩巧贝; 何庭艳;
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作者单位

1. 中国医科大学深圳儿童医院 2. 深圳市儿童医院风湿免疫科;

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正文语种 chi
中图分类免疫性疾病;
关键词
突变; 免疫系统疾病; 分子靶向治疗; 单基因免疫性疾病;

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