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多发性骨髓瘤治疗药物Carfilzomib获罕见病药物身份

         

摘要

Proteolix,Inc。宣称,美国FDA已经授予其carfilzo-mib罕见病药物身份(orphan drug designation),该品是一种用于治疗多发性骨髓瘤(包括多发性骨髓瘤的所有亚型)及Waldenstrom巨球蛋白血症)的选择性蛋白酶阻滞剂。 Carfilzomib是Proteolix,Inc.的主导产品,其I期临床研究显示,经过多重治疗后仍出现复发或病情恶化的血液恶性肿瘤患者接受carfilzomib治疗可获得持久的抗肿瘤应答。

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