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RNA干扰及其在基因治疗研究中的应用

         

摘要

RNAi是1998年由Fire在丽线虫中首次发现并命名的一种转录后基因沉默机制[1]. RNAi在多种生物中,包括植物、真菌、果蝇、线虫、锥虫及哺乳动物中都存在,是生物界一种古老、进化上高度保守的现象.RNAi的重要生物学意义在于它能监控异常的或外源的遗传物质在机体内的水平,从而调控基因的表达,使机体保持基因自稳.RNAi在真核生物中起着遗传监视器的作用.RNAi技术已经成为研究基因功能、新基因筛选、基因治疗和寻找药物靶点的重要工具.在基因治疗领域, RNAi为病毒感染、肿瘤以及其它很多疾病的治疗提供了新的治疗思路,应用前景极为广阔.

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