范可尼贫血基因治疗研究进展

习必鑫; 胡群; 刘爱国

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范可尼贫血是一种罕见的单基因缺陷疾病,以进行性骨髓造血功能衰竭为主要特征。异基因造血干细胞移植是范可尼贫血最主要的治疗方式,但是移植相关并发症的发病率和致死率较高,严重影响患儿的生活质量。近30年来,随着医学的进步与发展,基因治疗有望成为治愈儿童范可尼贫血的新型低毒性治疗方式。文章旨在综述儿童范可尼贫血基因治疗的研究进展。

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来源
《临床儿科杂志》 |2023年第2期|156-160|共5页
作者
习必鑫; 胡群; 刘爱国;
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作者单位

华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童血液科;

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原文格式 PDF
正文语种 chi
中图分类肿瘤学;
关键词
范可尼贫血; 基因治疗; 临床研究; 病毒载体;

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专利

1. 范可尼贫血的蛋白结构及基因治疗研究进展 [J] . 李再仪 ,邹一丰 ,邓宇斌 . 中国实验血液学杂志 . 2004,第002期
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