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孤儿药品法规能否真正满足患者需求

         

摘要

孤儿药品法规(框表)是为了使罕见病治疗药物在市场销售中充分获利而制定的。美国和欧盟的相关法规在此方面已显示成效。自1983年美国通过《孤儿药品法案》以来,已有超过300种罕见病治疗药物从美国食品药品管理局(FDA)获得市场准入资格。这一数字与10年前仅有10种产品获准人市形成鲜明对比。但这是否意味着现行法规已经满足了患者需求?尽管目前市场上的罕见病治疗药物数量已有所增长,

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