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【2h】

Adaptive designs for subpopulation analysis optimizing utility functions

机译：用于亚群分析的自适应设计优化效用函数

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摘要

If the response to treatment depends on genetic biomarkers, it is important to identify predictive biomarkers that define (sub-)populations where the treatment has a positive benefit risk balance. One approach to determine relevant subpopulations are subgroup analyses where the treatment effect is estimated in biomarker positive and biomarker negative groups. Subgroup analyses are challenging because several types of risks are associated with inference on subgroups. On the one hand, by disregarding a relevant subpopulation a treatment option may be missed due to a dilution of the treatment effect in the full population. Furthermore, even if the diluted treatment effect can be demonstrated in an overall population, it is not ethical to treat patients that do not benefit from the treatment when they can be identified in advance. On the other hand, selecting a spurious subpopulation increases the risk to restrict an efficacious treatment to a too narrow fraction of a potential benefiting population. We propose to quantify these risks with utility functions and investigate nonadaptive study designs that allow for inference on subgroups using multiple testing procedures as well as adaptive designs, where subgroups may be selected in an interim analysis. The characteristics of such adaptive and nonadaptive designs are compared for a range of scenarios.
机译：如果对治疗的反应取决于遗传生物标记，那么重要的是要确定可预测（生物）人群的预测生物标记，其中治疗具有积极的获益风险平衡。确定相关亚群的一种方法是亚组分析，其中评估生物标志物阳性和生物标志物阴性组的治疗效果。子组分析具有挑战性，因为几种风险与子组推断相关。一方面，由于忽略了相关的亚群，由于全部人群中治疗效果的稀释，可能会错过治疗选择。此外，即使可以在总体人群中证明稀释的治疗效果，但如果可以提前确定无法从治疗中受益的患者，那么治疗也是不道德的。另一方面，选择虚假的亚群会增加将有效治疗限制在潜在受益人群的狭窄范围之内的风险。我们建议使用效用函数来量化这些风险，并研究非适应性研究设计，这些研究设计可以使用多种测试程序以及适应性设计来推断亚组，在中期分析中可以选择亚组。在一系列场景中比较了这种自适应和非自适应设计的特征。

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