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血友病

机译：血友病

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1. 血友病はもっとも代表的な先天性凝固異常症である. 2. 血友病A(B)では第Ⅷ(Ⅸ)因子の活性が低下～欠乏するために，幼少時からさまざまな出血症状をきたす. 3. 血漿由来第Ⅷ(Ⅸ)因子製剤や遺伝子組換え型第Ⅷ(Ⅸ)因子製剤の投与により，血友病患者は重篤な出血症状を回避することができるようになった. 4. 以前は出血時に凝固第Ⅷ(Ⅸ)因子製剤を投与すること（出血時補充療法）が一般的であったが，最近では，出血を予防するために定期的に製剤を投与する定期補充療法が普及してきており，関節出血の頻度が減少し，血友病患者のQOLは高くなってきている. 5. しかし，製剤投与のための小児，とくに乳児における静脈注射の困難さや，インヒビターの発生など克服すべき課題も多いのが現実である.
机译：1.血友病是最典型的先天性凝血障碍； 2.在血友病A（B）中，因子VIII（Ⅸ）的活性降低至缺乏，从儿童早期就引起各种出血。 3.血浆衍生的凝血因子VIII（Ⅸ）和重组凝血因子VIII（Ⅸ）产品的使用将使血友病患者避免出现严重的出血症状。 4.过去通常在出血时（凝血时的替代疗法）给药凝血因子VIII（Ⅸ）制剂，但最近定期服用该制剂以防止出血定期的替代疗法变得很普遍，关节出血的频率降低了，血友病患者的生活质量也得到了提高； 5。但是，儿童，尤其是婴儿静脉注射这种药物的难度很大，现实是有许多问题需要克服，例如抑制剂的产生。

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