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摘要

Gene Therapy for Blinding Eye Diseases: The Path to Clinical Success, by the Washington Advisory Group, is the sixth in a series of symposium reports on translating research results more quickly into effective treatments for potentially blinding diseases. The central theme of the report is ocular gene therapy, and it emphasizes recent preclinical studies, the phase-1 clinical trials in progress, plans for further trials, and the challenges and opportunities for moving the field of medical research into clinical applications that have the potential to offer new hope to patients with blinding eye diseases.
机译:华盛顿咨询小组(Washington Advisory Group)的“眼盲症的基因治疗:通往临床成功的道路”是一系列专题讨论会报告中的第六篇,该报告旨在将研究结果更快地转化为潜在的致盲性疾病的有效治疗方法。该报告的中心主题是眼基因治疗,它强调了近期的临床前研究,正在进行的1期临床试验,进一步试验的计划以及将医学研究领域转移到具有临床意义的临床应用中的挑战和机遇。为眼盲症患者提供新希望的潜力。

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