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Gene therapists hopeful as trials resume with childhood disease

机译：基因治疗师对儿童期疾病的试验恢复充满希望

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A French gene-therapy trial that cured nine children of a severe disease, but gave two of them cancer, looks set to restart after a 22-month suspension. The trial involves children who suffer from severe combined immunodeficiency disease (SCID). These children lack innate defences against infections and without treatment they can only survive in isolated environments. One US gene-therapy trial for the disease has also restarted, and others are likely to resume this year. The suspension of the trials had deeply shaken the gene-therapy field, because SCID was the only disease that had ever been cured by such therapy. Researchers at the annual meeting of the American Society of Gene Therapy in Minneapolis, Minnesota, last week saw the resumption of the SCID trials as a bright spot after a long dark spell for the field.
机译：一项法国的基因疗法试验治愈了9名严重疾病的儿童，但给其中的两名儿童带来了癌症，在停药22个月后，该药有望重新启动。该试验涉及患有严重的合并免疫缺陷疾病（SCID）的儿童。这些孩子缺乏与生俱来的抗感染能力，没有治疗，他们只能在孤立的环境中生存。一项针对该疾病的美国基因疗法试验也已经重新启动，其他试验可能在今年恢复。由于SCID是唯一可以通过这种疗法治愈的疾病，因此试验的中止深深地震动了基因疗法领域。上周，在明尼苏达州明尼阿波利斯的美国基因治疗学会年会上，研究人员将恢复SCID试验视为一个亮点，此前该领域经历了漫长的黑暗咒语。

著录项

  • 来源
    《Nature》 |2004年第6992期|p.587|共1页
  • 作者

    Erika Check;

  • 作者单位

    Minneapolis;

  • 收录信息 美国《科学引文索引》(SCI);美国《工程索引》(EI);美国《生物学医学文摘》(MEDLINE);美国《化学文摘》(CA);
  • 原文格式 PDF
  • 正文语种 eng
  • 中图分类 自然科学总论;
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