AAV5-miHTT gene therapy for Huntington disease: lowering both huntingtins

著录项

• 来源
  《Expert opinion on biological therapy》 |2020年第12期|1121-1124|共4页
• 作者

  Evers Melvin M.; Konstantinova Pavlina;

  展开▼
• 作者单位

  UniQure Biopharma BV, Res, Amsterdam, Netherlands;

  展开▼
• 收录信息
• 原文格式 PDF
• 正文语种 英语
• 中图分类 治疗学;
• 关键词

  Huntington disease; huntingtin lowering; HTT; antisense oligonucleotide; ASO; adeno-associated virus; AAV5; microRNA;