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Composition and method for TTR gene editing and treatment of ATTR amyloidosis

机译:TTR基因编辑和治疗ATTR淀粉样变性的组合物和方法

摘要

Compositions and methods for editing are provided, such as introducing double-strand breaks in the TTR gene. Compositions and methods are provided for treating a subject with amyloidosis (ATTR) associated with transthyretin.
机译:提供了用于编辑的成分和方法,例如在 TTR 基因中引入了双链断裂。提供了用于治疗患有与运甲状腺素蛋白相关的淀粉样变性病(ATTR)的对象的组合物和方法。

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