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AMPHIPHYSIN / BIN1 FOR THE TREATMENT OF AUTOSOMAL DOMINANT CENTRONUCLEAR MYOPATHY

机译：信康霉素/ BIN1治疗常染色体显着性核肌病。

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摘要

The present disclosure relates to a BIN1 protein or a BIN1 nucleic acid sequence producing or encoding the same, for a use in the treatment of Autosomal dominant centronuclear myopathy. The present invention provides compositions and methods for treatment of Autosomal dominant centronuclear myopathy. The present invention relates to a method of delivering the BIN1 polypeptide to subjects with Autosomal Dominant Centronuclear Myopathy.

机译：本公开涉及一种BIN1蛋白或产生或编码该BIN1蛋白的BIN1核酸序列，其用于治疗常染色体显性遗传性中心核肌病。本发明提供了用于治疗常染色体显性遗传性中心核肌病的组合物和方法。本发明涉及一种将BIN1多肽递送给常染色体显性中心核肌病患者的方法。

著录项

公开/公告号WO2020188103A1

专利类型
公开/公告日2020-09-24

原文格式PDF
申请/专利权人 CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE;INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE;UNIVERSITÉ DE STRASBOURG;
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申请/专利号WO2020EP57853
发明设计人 LIONELLO VALENTINA MARIA;LAPORTE JOCELYN;
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申请日2020-03-20
分类号A61K38/16;A61P21;
国家 WO
入库时间 2022-08-21 11:09:25

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