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TREATMENT FOR PARKINSONIAN PATIENTS WITH MUTATIONS IN THE LRRK2 GENE

机译:LRRK2基因突变治疗帕金森病患者

摘要

A method of treating Parkinson's Disease (PD) characterized by the presence of a mutant allele of leucine-rich repeat kinase 2 (LRRK2) gene in a subject is disclosed. The method comprises administering to the subject a CRISPR-Cas system guide RNA (gRNA) which specifically binds to the mutant allele of said leucine-rich repeat kinase 2 (LRRK2) gene and a CRISPR endonuclease, thereby treating the Parkinson's Disease (PD).
机译:公开了一种治疗帕金森氏病(PD)的方法,其特征在于在受试者中存在富含亮氨酸的重复激酶2(LRRK2)基因的突变等位基因。该方法包括向受试者施用与所述富含亮氨酸的重复激酶2(LRRK2)基因的突变等位基因和CRISPR核酸内切酶特异性结合的CRISPR-Cas系统指导RNA(gRNA),从而治疗帕金森氏病(PD)。

著录项

  • 公开/公告号WO2019111258A1

    专利类型

  • 公开/公告日2019-06-13

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 RAMOT AT TEL-AVIV UNIVERSITY LTD.;

    申请/专利号WO2018IL51336

  • 发明设计人 OFFEN DANIEL;RABINOWITZ ROY;

    申请日2018-12-06

  • 分类号A61K48;C12N15/85;C12N15/11;A61P25/16;

  • 国家 WO

  • 入库时间 2022-08-21 11:54:25

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