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VIRAL VECTOR COMBINING GENE THERAPY AND GENOME EDITING APPROACHES FOR GENE THERAPY OF GENETIC DISORDERS

机译:结合基因治疗和基因编辑的遗传病基因治疗的病毒载体。

摘要

This invention relates to recombinant viral vectors, preferably retroviral (RV), lentiviral (LV) or adeno-associated viral (AAV) vectors, compositions thereof, the use of the recombinant viral vectors or the compositions thereof, kits of parts comprising said recombinant viral vectors or compositions thereof and a catalytically active Cas9 or Cpfl protein, methods for modifying the genome of a cell, and the cells obtainable by such methods.
机译:本发明涉及重组病毒载体,优选逆转录病毒(RV),慢病毒(LV)或腺相关病毒(AAV)载体,其组合物,重组病毒载体或其组合物的用途,包含所述重组病毒的部分试剂盒载体或其组合物和具有催化活性的Cas9或Cpf1蛋白,修饰细胞基因组的方法以及可通过这种方法获得的细胞。

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