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MODIFIED FRIEDREICH ATAXIA GENES AND VECTORS FOR GENE THERAPY.

机译:改良的弗里德里希·阿塔克西亚基因和基因治疗载体。

摘要

The present invention relates to a modified FXN gene providing for increased expression of the encoded protein frataxin that can be used for treatment of Friedreich ataxia.
机译:本发明涉及修饰的FXN基因,其提供了可用于治疗弗雷德里希共济失调的编码蛋白frataxin的增加的表达。

著录项

  • 公开/公告号MX2018005084A

    专利类型

  • 公开/公告日2019-05-16

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 BAMBOO THERAPEUTICS INC.;

    申请/专利号MX20180005084

  • 发明设计人 RICHARD J. SAMULSKI;

    申请日2016-11-01

  • 分类号A61K48;

  • 国家 MX

  • 入库时间 2022-08-21 12:01:58

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