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CCCTC-Binding Factor (CTCF) RNA Interactome

机译:CCCTC结合因子(CTCF)RNA相互作用组

摘要

This invention relates to methods and compositions for selectively reactivating or downregulating certain genes, e.g., genes regulated by zinc-finger protein CCCTC-binding factor (CTCF) on autosomes (e.g., imprinted genes, tumor suppressors, cancer) and the inactive X chromosome (Xi), e.g., genes associated with X-linked diseases, e.g., Rett;Syndrome, Factor VIII or IX deficiency, Fragile X Syndrome, Duchenne muscular dystrophy, and PNH, in heterozygous females carrying a mutated allele, in addition to a functional wildtype or hypomorphic allele.
机译:本发明涉及用于选择性地重新激活或下调某些基因的方法和组合物,例如常染色体上由锌指蛋白CCTCC结合因子(CTCF)调节的基因(例如,印迹基因,肿瘤抑制物,癌症)和无活性的X染色体( Xi),例如,除了功能性野生型外,在携带突变等位基因的杂合雌性动物中,与X连锁疾病相关的基因,例如Rett;综合征,因子VIII或IX缺乏症,脆性X综合征,Duchenne肌营养不良和PNH。或亚等位基因。

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