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TREATMENT OF RETINITIS PIGMENTOSA.

机译:色素性视网膜色素变性的治疗。

摘要

A polynucleotide comprising a nucleotide sequence encoding the retinitis pigmentosa GTPase regulator ORF15 isoform (RPGRORF15), wherein the RPGRORF15-encoding nucleotide sequence has been codon optimised to increase fidelity of replication of the sequence.
机译:包含编码色素性视网膜炎GTP酶调节剂ORF15同工型(RPGRORF15)的核苷酸序列的多核苷酸,其中编码RPGRORF15的核苷酸序列已被密码子优化以增加序列复制的保真度。

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