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Adenoassociated virus vectors for the treatment of mucopolysaccharidoses of mucopolysaccharidoses

机译:用于治疗黏多糖酶的黏多糖酶的腺相关病毒载体

摘要

The present invention provides new Adeno-associated virus-derived vectors and pharmaceutical compositions containing the same for the treatment of lysosomal storage disorders and specially, for the treatment of mucopolysaccharidoses Type II.
机译:本发明提供了新的腺相关病毒来源的载体和含有该载体的药物组合物,用于治疗溶酶体贮积病,特别是用于治疗II型粘多糖贮积酶。

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