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Molecules capable of regulating the expression of at least one gene involved in the degradation pathway and uses thereof

机译：能够调节降解途径中涉及的至少一种基因表达的分子及其用途

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A molecule able to modulate the expression of at least a gene involved in degradative pathways so to enhance the cellular degradative pathways and prevent or antagonize the accumulation of toxic compounds in a cell wherein said molecule acts on a CLEAR element; and/or on the TFEB protein activity or amount. The molecule may be used in the treatment of neurodegenerative and/or lysosomal storage disorders.

机译：一种能够调节至少一种参与降解途径的基因表达的分子，从而增强细胞降解途径，并防止或拮抗毒性化合物在其中所述分子作用于CLEAR元件的细胞中的积累;和/或TFEB蛋白活性或含量。该分子可以用于治疗神经变性和/或溶酶体贮积症。

著录项

公开/公告号JP2012517802A

专利类型
公开/公告日2012-08-09

原文格式PDF
申请/专利权人フォンダッツィオーネ・テレソン;
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申请/专利号JP20110549556
发明设计人アンドレア・バッラービオ;マルコ・サーディエッロ;
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申请日2010-02-11
分类号C12N15/09;C12N15/113;A61P39;A61K31/7105;A61K48;A61P25/28;A61P25/16;A61P25/14;A61P43;A61K45;C07K19;C07K14/47;
国家 JP
入库时间 2022-08-21 17:42:30

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