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STABLE EXPRESSION OF AAV VECTORS IN JUVENILE SUBJECTS

机译:少年受试者AAV载体的稳定表达

摘要

The invention relates to the use of adeno-associated virus (AAV) vectors to achieve long term expression of a transgene in the liver of a juvenile subject. The invention includes the stable long-term amelioration of disease symptoms of the subjection following a single administration of an AAV vector to a juvenile subject, wherein the AAV vector delivers the transgene to the subject's liver.
机译:本发明涉及腺相关病毒(AAV)载体的使用,以在幼年对象的肝脏中实现转基因的长期表达。本发明包括在单一施用AAV载体后稳定的长期改善疾病症状,其在单一施用AAV载体到幼年对象后,其中AAV载体将转基因递送给受试者的肝脏。

著录项

  • 公开/公告号EP3794112A1

    专利类型

  • 公开/公告日2021-03-24

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.;

    申请/专利号EP20190728796

  • 发明设计人 BUNTING STUART;

    申请日2019-05-14

  • 分类号C12N9/02;A61K38/37;A61K38/44;A61K38/48;A61K48;C12N15/86;

  • 国家 EP

  • 入库时间 2022-08-24 17:52:54

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