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DUAL SUPRAMOLECULAR NANOPARTICLE VECTORS ENABLE CRISPR/CAS9-MEDIATED KNOCKIN OF RETINOSCHISIN 1 GENE-A POTENTIAL NON-VIRAL THERAPEUTIC SOLUTIONS FOR X-LINKED JUVENILE RETINOSCHISIS

机译：双重分子纳米粒子载体使Retinoschisin 1基因的Crispr / Cas9介导的敲乳 - 一种潜在的非病毒治疗溶液，用于X型少年视网膜

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摘要

Compositions, systems and methods for delivering CRISPR/Cas9-based genome editing system and a donor protein to a cell.

机译：用于将基于CRISPR / CAS9的基因组编辑系统和供体蛋白传递给细胞的组合物，系统和方法。

著录项

公开/公告号WO2021097306A1

专利类型
公开/公告日2021-05-20

原文格式PDF
申请/专利权人 THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA;NATIONAL YANG-MING UNIVERSITY;
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申请/专利号WO2020US60536
发明设计人 TSENG HSIAN-RONG;CHIOU SHIH-HWA;YANG PENG;CHOU SHIH-JIE;
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申请日2020-11-13
分类号A61K48;A61K9/51;A61P27/02;C12N15/85;C12N9/22;C12N15/113;C07K14/47;
国家 US
入库时间 2022-08-24 18:51:14

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