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DEVELOPMENT OF DUAL-gRNA APPROACH WITH UNDETECTABLE OFF-TARGET EFFECT TO CORRECT C9ORF72 REPEAT EXPANSION AND C9ORF72 PATHOLOGY

机译：双GRNA方法的开发具有未检测到的偏离目标效应，纠正C9ORF72重复扩张和C9ORF72病理学

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摘要

A group of gRNAs is provided, and the group of gRNAs comprises a first gRNA molecule; and a second gRNA molecule capable of defining a region in a genome sequence with the first gRNA molecule, wherein the region in the genome comprises a target sequence in need of removal.

机译：提供了一组GRNA，GRNA组包括第一GRNA分子;和能够用第一GRNA分子以基因组序列定义区域的第二GRNA分子，其中基因组中的区域包含需要去除的靶序列。

著录项

公开/公告号WO2021127886A1

专利类型
公开/公告日2021-07-01

原文格式PDF
申请/专利权人 TSINGHUA UNIVERSITY;
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申请/专利号WO2019CN127553
发明设计人 PIAO XUEJIAO;JIA YICHANG;
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申请日2019-12-23
分类号C12N15/113;A61K48;C07H21/04;
国家 CN
入库时间 2022-08-24 19:53:08

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