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GENE REPLACEMENT THERAPY FOR FOXG1 SYNDROME

机译：FOXG1综合征的基因替代疗法

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摘要

In some aspects the disclosure provides compositions and methods for promoting expression of functional Forkhead box G1 (FOXG1) protein in a subject. In some embodiments, the disclosure provides methods of treating a subject having FOXG1 deficiency.

机译：在一些方面，本公开提供了用于促进在受试者中促进功能性叉箱G1（FOXG1）蛋白的表达的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开内容提供了治疗具有FoxG1缺乏的受试者的方法。

著录项

公开/公告号WO2021183433A1

专利类型
公开/公告日2021-09-16

原文格式PDF
申请/专利权人 UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS;DU AILING;
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申请/专利号WO2021US21358
发明设计人 WANG DAN;GAO GUANGPING;
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申请日2021-03-08
分类号A61K48;C12N15/11;C12N15/113;C12N15/86;C12N15/861;
国家 US
入库时间 2022-08-24 21:07:37

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