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CRISPR/RNA-guided nuclease-related methods and compositions for treating RHO-associated autosomal-dominant retinitis pigmentosa (ADRP)

机译：CRISPR / RNA引导的核酸酶相关方法和组合物用于治疗RHO相关的常染色体显性视网膜炎（ADRP）

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摘要

Disclosed herein are CRISPR/RNA-guided nuclease-related compositions and methods for the treatment of RHO-associated retinitis pigmentosa, eg, autosomal-dominant retinitis pigmentosa (adRP).

机译：本文公开了CRISPR / RNA引导的核酸酶相关组合物和用于治疗RHO相关的视网膜炎的方法，例如常染色体显性视网膜炎PIGMENTOSA（ADRP）。

著录项

公开/公告号KR20210133993A

专利类型
公开/公告日2021-11-08

原文格式PDF
申请/专利权人 에디타스 메디신 인코포레이티드;
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申请/专利号KR20217030652
发明设计人 다이너 벤자민 아리에;리욘 디팩;
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申请日2020-02-25
分类号C12N15/113;A61K31/7088;A61P27/02;C12N15/90;C12N9/22;
国家 KR
入库时间 2022-08-24 22:28:17

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