间充质干细胞基因治疗的研究进展

摘要

基因治疗是将发生异常的基因进行修正(包括基因替代,基因沉默和导入自杀基因等)而实施治疗的方法,理论上它能从根本上治愈疾病。因此,明确各种疾病的基因分子机制,完善包括基因转移体系和导入基因表达调控体系等在内的各项技术是提高基因治疗安全性和有效性的前提,也是基因治疗技术发展的方向;探索干细胞移植最佳治疗窗口,寻找适宜的基因剂量、移植细胞数量及合适的治疗时机发挥最佳的治疗效果也是有待解决的问题。这一系列证据表明,明确治疗的长期副作用、提高安全性对于任何一项应用于人体的治疗都是格外关键的。尽管仍有许多问题没有解决,但是这些问题也不能阻止间充质干细胞临床试验的发展和将来的临床应用,随着研究的深入,相信间充质干细胞作为细胞治疗、免疫治疗、基因治疗的靶细胞以及组织工程的种子细胞一定会具有广阔的临床应用前景。

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