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【24h】

血液脳関門通過技術J-Brain Cargo~Rを適用したハンター症候群治療薬の開発

机译:猎人综合征治疗剂的发展施用血脑屏障通过技术J-Bals Cargo-R

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摘要

脳·脊髄からなる中枢神経系(CNS)は生体にとって重要かつ非常に繊細な臓器であるため、有害な物質や不必要な物質がCNS に入って機能を障害しないようにするバリア機構が脳毛細血管と脈絡叢上皮細胞に備わっている。これらの機構はそれぞれ血液脳関門(BBB)と血液脳髄液関門(BCSFB)と呼ばれているが、これらのバリア機構は創薬における非常に大きな壁としても存在しており、多くの薬剤が血液中からCNS に移行できず薬効を発揮できないでいる。当社は、薬剤の効率的なBBB 通過を実現するための技術開発に長年取り組み、抗トランスフェリンレセプター抗体を基盤としたドラッグデリバリー技術であるJ-Brain Cargo~Rの開発に成功している。本発表では、ライソゾーム病の一種であるムコ多糖症II 型(ハンター症候群)の治療用酵素への適用について紹介する。
机译:由于中枢神经系统(CNS)由脑和脊髓组成的是一种重要而非常细腻的生物机构,屏障机制可防止有害物质和不必要的物质进入CNS并预防功能失败是脑雄性。血管和脉络膜上皮提供细胞。这些机制称为血脑屏障(BBB)和血液脑脊液屏障(BCSFB),但这些阻隔机制也存在于药物发现中的非常大的墙壁,并且许多药物都是血液,它不能从内部和CNS移位并且不能有效。我们已成功开发J-Bals Cargo-R,这是一种基于抗雌柠檬蛋白受体抗体的药物递送技术,以及开发技术,以实现有效的BBB药物通过。在本介绍中,我们将应用介绍给粘性多种子胞菌II(猎人综合征)的治疗酶,这是一种溶酶体疾病。

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