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骨髓干细胞移植改善dystrophin-/-/utrophin-/-鼠运动功能

         

摘要

目的研究骨髓干细胞移植治疗Duchenne型肌营养不良鼠(dystrophin/utrophin gene double knock-outmice,dko鼠)的运动功能改善情况.方法获取4~5周龄C57BL/6鼠的骨髓干细胞,体外培养3 d,以1.0×107/只静脉移植到经7Gy γ射线预处理的dko鼠(7~8周龄).8~9周后,检测移植鼠运动功能、肌电图及肌肉组织dystrophin蛋白表达情况.结果骨髓干细胞移植8~9周后,11只dko鼠牵引运动坠落次数为(3.09±2.47)次,与对照组(非移植组)dko鼠(16.78±3.6)次比较,有显著性差异;肌电图指标中,动作电位时限和最大收缩电位波幅分别为(4.99±1.62)ms和(2872±1474.33)μV,与对照组(3.69±0.40)ms和(1210.00±551.00)μV比较,有显著改善;其肌肉组织有7%肌纤维表达了dystrophin蛋白.结论静脉移植同种、同系鼠骨髓干细胞后,dko鼠的运动功能、电生理有了显著改善;其部分骨骼肌细胞有缺失蛋白的表达.提示干细胞移植治疗DMD有较理想的前景.

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