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用megaTAL核酸酶对原代人T细胞CCR5基因座进行有效修饰可建立HIV-1抵抗力

         

摘要

已有研究表明,HIV-1协同受体(co-receptor)CCR5基因中自然发生的32个碱基对缺失(32-base pair deletion)可保护人CD4^+T细胞,对抗HIV感染。最近用工程化核酸酶干扰该基因和模拟此突变的基因工程方法展示了HIV治疗获得成功的迹象。Romano Ibarra等研制了一个靶向CCR5基因第3细胞外茎环(extracellular loop)的megaTAL核酸酶,

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