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FDA对杜氏肌营养不良及相关抗肌萎缩蛋白病治疗药物研发指导的原则介绍

         

摘要

美国食品药品管理局(FDA)于2018年2月公布了"杜氏肌营养不良及相关抗肌萎缩蛋白病治疗药物研发的指导原则",提出了对用于支持治疗一种或多种抗肌萎缩蛋白病适应症的药物的临床研发方案及临床试验设计的看法。我国目前尚无相关的指导原则,介绍FDA该指导原则的主要内容,以供业界参考。

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