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李帅; 李刚; 陈桂良;
上海药品审评核查中心;
上海201203;
基因治疗药物; 脊髓性肌萎缩症; 罕见病; 药品监管科学; AVXS-101; AAV9;
机译:FDA批准了首个用于治疗脊髓性肌萎缩的药物
机译:运动神经元基因治疗:肌萎缩性侧索硬化症的脊髓性肌萎缩症的经验教训
机译:破伤风毒素C片段的非病毒基因治疗对重度小鼠脊髓性肌萎缩症的神经保护作用
机译:计算建模方法,建议对脊髓性肌萎缩症进行可能的治疗干预
机译:一系列用于治疗脊髓性肌萎缩症的异恶唑的优化。
机译:ISS-N1成为首个获得FDA批准的脊髓性肌萎缩症药物
机译:ISS-N1成为首个获得FDA批准的用于脊髓性肌萎缩症的药物
机译:摘要报告:肌萎缩性脊髓侧索硬化和多发性硬化症监测年会,2008年2月26日:与建立肌萎缩侧索硬化症和多发性硬化症的国家监测系统和登记相关的问题
机译:药物控制与神经生长因子和慢病毒序列同源的多肽-用于治疗肌萎缩性侧索硬化症,脊髓性肌萎缩症或帕金森氏病
机译:修饰的人U1snRNA分子,编码该修饰的人U1snRNA分子的基因,包括该基因的表达载体及其在家族性自主神经和脊髓性肌萎缩症的基因治疗中的用途
机译:识别方法和/或获得一个积极的药物治疗和治疗家族性肌萎缩性脊髓侧索硬化症和使用一个活跃的药物治疗疾病
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