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强化清髓单份非血缘脐血移植治疗FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病疗效观察

         
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目的 回顾性分析采用强化清髓性预处理方案的单份非血缘脐血移植(sUCBT)治疗FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病(AML)的疗效.方法 2012年6月～2018年12月中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)血液科共22例FLT3-ITD突变阳性AML患者进行强化清髓性不含抗胸腺球蛋白(ATG)预处理方案的UCBT.其中患者男12例,女10例.中位年龄24(4～53)岁,中位体重58(15～77)kg.其中6例患者伴NPM1突变阳性,移植前处于第一次完全缓解期(CR1)的患者12例,CR2期3例,疾病进展期7例.所有患者接受强化清髓预处理方案,全身照射/环磷酰胺/阿糖胞苷(TBI/Cy/Ara-C)4例,白消安/环磷酰胺/氟达拉滨(BU/Cy/Flu)15例,BU/Cy/Ara-C 3例,预防移植物抗宿主病(GVHD)的方案为环孢素A联合吗替麦考酚酯(MMF),不含ATG.结果 20/22例患者获得造血重建,42 d中性粒细胞累积植入率为90.9％,中位植入时间为17.5(11～25)d,120 d血小板累积植入率为84.6％,中位植入时间为37(20～68)d.移植相关并发症:13/22(59.1％)例患者出现植入前综合征,12例患者出现Ⅱ-Ⅳ°急性GVHD,累积发生率为54.5％,6例患者出现Ⅲ-Ⅳ°急性GVHD,累积发生率为27.3％,4例患者出现局限性皮肤慢性GVHD,720 d累积发生率为18.2％,无广泛型cGVHD发生.截至2020年6月30日,中位随访时间747.5(6～2932)d,3例患者出现原发病复发,3年累积复发率为13.6％,3年总生存率(OS)和无病生存率(DFS)分别为62.9％和63.6％.结论 强化清髓sUCBT治疗FLT3-ITD突变阳性AML初步结果显示疗效较好,值得推广应用.

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