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反基因策略——基因治疗的新方向

         

摘要

自1980年Cline用重组β珠蛋白基因治疗两名β地中海贫血患者以来,基因治疗在取得众多成就的同时也暴露出一些问题。安全方面的风险及转移基因表达的不稳定性使基因替代疗法还远达不到人们最初所预想的效果。基因原位修复虽是基因治疗最理想的途径,但目前在技术上还很难做到。相比之下,反义治疗在现阶段可能是较好的方向,因为反义核酸具有传统药物的使用方便和容易大量生产等优点,同时它又

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