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【2h】

AAV-mediated gene therapy for metabolic diseases: dosage and reapplication studies in the molybdenum cofactor deficiency model

机译：AAV介导的代谢疾病基因治疗：辅因子钼缺乏模型中的剂量和再应用研究

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In a mouse model for molybdenum cofactor deficiency as an example for an inherited metabolic disease we have determined the dosage of recombinant AAV necessary to rescue the lethal deficiency phenotype. We demonstrated long-term expression of different expression cassettes delivered in a chimeric AAV capsid of serotype 1/2 and compared different routes of application. We then studied the effect of double and triple injections at different time points after birth and found a short neonatal window for non-response of the immune system. Exposition with rAAV capsids within this window allows transgene expression after a second rAAV transduction later. However, exposition within this window does not trigger immunotolerance to the viral capsid, which limits rAAV-mediated refurbishment of the transgene to only one more application outside this permissive window.
机译：在一个针对钼辅助因子缺乏症的小鼠模型中，作为遗传性代谢疾病的一个例子，我们确定了挽救致命性缺乏症表型所必需的重组AAV的剂量。我们证明了在血清型1/2的嵌合AAV衣壳中递送的不同表达盒的长期表达，并比较了不同的应用途径。然后，我们研究了出生后不同时间点两次和三次注射的效果，并发现了一个较短的新生儿窗口，对免疫系统无反应。在该窗口内用rAAV衣壳进行暴露可以在第二次rAAV转导后进行转基因表达。然而，在该窗口内的暴露不会触发对病毒衣壳的免疫耐受，这将rAAV介导的转基因翻新限制为仅在此允许窗口外的另一种应用。

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