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【24h】

FDA grants accelerated approval to first drug for Duchenne muscular dystrophy

机译:FDA加快批准杜兴氏肌营养不良症的首个药物

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摘要

800x600 T he U.S. Food and Drug Administration today approved Exondys 51 (eteplirsen) injection, the first drug approved to treat patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD). Exondys 51 is specifically indicated for patients who have a confirmed mutation of the dystrophin gene amenable to exon 51 skipping, which affects about 13 percent of the population with DMD....
机译:美国食品和药物管理局今天批准了800x600的Exondys 51(eteplirsen)注射剂,这是第一种被批准用于治疗Duchenne肌营养不良(DMD)患者的药物。 Exondys 51特别适用于那些已确诊的肌营养不良蛋白基因突变的患者,该突变适合外显子51跳跃,这种突变影响了约13%的DMD ...人群。

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