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首页> 外文期刊>Journal of Hematology and Oncology >RNA-guided CRISPR-Cas technologies for genome-scale investigation of disease processes
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RNA-guided CRISPR-Cas technologies for genome-scale investigation of disease processes

机译：RNA引导CRISPR-CAS技术用于疾病过程的基因组调查

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From its discovery as an adaptive bacterial and archaea immune system, the clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-Cas system has quickly been developed into a powerful and groundbreaking programmable nuclease technology for the global and precise editing of the genome in cells. This system allows for comprehensive unbiased functional studies and is already advancing the field by revealing genes that have previously unknown roles in disease processes. In this review, we examine and compare recently developed CRISPR-Cas platforms for global genome editing and examine the advancements these platforms have made in guide RNA design, guide RNA/Cas9 interaction, on-target specificity, and target sequence selection. We also explore some of the exciting therapeutic potentials of the CRISPR-Cas technology as well as some of the innovative new uses of this technology beyond genome editing.
机译：从其发现作为适应性细菌和古代免疫系统，集群定期间隙的短语重复（CRISPR）-CAS系统很快被开发成一个强大而开创的可编程核酸酶技术，用于细胞中基因组的全球和精确编辑。该系统允许通过揭示疾病过程中具有先前未知作用的基因来实现全面的无偏见功能研究，并且已经通过揭示了疾病过程中具有未知作用的基因。在本次审查中，我们检查并比较最近开发的CRISPR-CAS平台进行全局基因组编辑，并检查这些平台在引导RNA设计中进行的进步，引导RNA / Cas9相互作用，目标特异性和目标序列选择。我们还探讨了CRISPR-CAS技术的一些激动人心的治疗潜力，以及这种技术超越基因组编辑的一些创新新用途。

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