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Tailor-made Diseased Neurons

机译：量身定制的病变神经元

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摘要

How can we investigate a disease affecting neurons, which cannot be isolated from patients for analysis? As the study of one neurological disorder shows, a first step might be to make patient-specific neurons. Spinal muscular atrophy (SMA) is among the most common inherited neurological disorders that can cause death in childhood. Although the most severe form of the condition is known to be due to mutations in both copies of the SMN1 gene, an understanding of how SMA develops has been slow. On page 277 of this issue, Ebert et al. describe an elegant method in which skin cells taken from a patient with SMA were used to generate neurons of the same genetic makeup and characteristic features as the neurons affected in this disorder. The approach will not only lead to a better understanding of SMA, but should also aid the testing and development of drugs for its treatment.
机译：我们如何调查一种影响神经元的疾病，这种疾病无法从患者中分离出来进行分析？正如对一种神经系统疾病的研究所显示的那样，第一步可能是制造针对患者的神经元。脊髓性肌萎缩症（SMA）是最常见的遗传性神经系统疾病，可导致儿童死亡。尽管已知最严重的症状是由于SMN1基因的两个拷贝都发生突变，但对SMA如何发展的了解仍然很慢。在本期的第277页上，Ebert等人。描述了一种优雅的方法，其中从患有SMA的患者身上获取的皮肤细胞用于生成与该疾病中受影响的神经元具有相同遗传组成和特征的神经元。该方法不仅可以使人们对SMA有更好的了解，而且还应有助于治疗药物的测试和开发。

著录项

  • 来源
    《Nature》 |2009年第7227期|p.269-270|共2页
  • 作者

    Michael Sendtner;

  • 作者单位
  • 收录信息 美国《科学引文索引》(SCI);美国《工程索引》(EI);美国《生物学医学文摘》(MEDLINE);美国《化学文摘》(CA);
  • 原文格式 PDF
  • 正文语种 eng
  • 中图分类 自然科学总论;
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