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首页> 外文期刊>Translational research: the journal of laboratory and clinical medicine >Gene editing toward the use of autologous therapies in recessive dystrophic epidermolysis bullosa
【24h】

Gene editing toward the use of autologous therapies in recessive dystrophic epidermolysis bullosa

机译：基因编辑对自体疗法在隐性营养不良性表皮松解大疱中的应用

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Recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) is a disease caused by mutations in the COL7A1 gene that result in absent or dysfunctional type VII collagen protein production. Clinically, RDEB manifests as early and severe chronic cutaneous blistering, damage to internal epithelium, an increased risk for squamous cell carcinoma, and an overall reduced life expectancy. Recent localized and systemic treatments have shown promise for lessening the disease severity in RDEB, but the concept of ex vivo therapy would allow a patient's own cells to be engineered to express functional type VII collagen. Here, we review gene delivery and editing platforms and their application toward the development of next-generation treatments designed to correct the causative genetic defects of RDEB.
机译：隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）是由COL7A1基因突变导致的VII型胶原蛋白蛋白生产缺失或功能失调引起的疾病。临床上，RDEB表现为早期和严重的慢性皮肤水疱，内部上皮受损，鳞状细胞癌的风险增加以及预期寿命的总体降低。最近的局部和全身治疗已表明有望减轻RDEB的疾病严重程度，但是离体治疗的概念将使患者自身的细胞经过工程改造以表达功能性VII型胶原。在这里，我们回顾了基因传递和编辑平台及其在开发旨在纠正RDEB致病性遗传缺陷的下一代治疗方法中的应用。

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