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持続発現型RNAウイルスベクターの開発

机译：持续表达RNA病毒载体的研制

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遺伝性代謝疾患の遺伝子治療にとって，治療用遺伝子を生体組織で長期間持続的に発現させる技術は必要不可欠である．レトロウイルスベクターを使って骨髄幹細胞の染色体に治療用遺伝子を挿入する重症複合免疫不全症の臨床試験では確かに有効性が確認されたが，一方で被験者が高頻度で白血病を発症する副作用も報告されたことから，染色体とは独立して遺伝情報を安定化する技術の開発が求められている．本稿では，細胞質で安定に維持される特殊なRNAウイルスについてその性質を解説し．遺伝子発現系への応用と莫用北への展望を紹介する．
机译：对于遗传性代谢疾病的基因治疗，在生命组织中长时间连续表达治疗性基因的技术是必不可少的。在严重的复杂免疫缺陷的临床试验中，使用逆转录病毒载体将治疗基因插入骨髓干细胞的染色体中，疗效肯定得到了证实，但另一方面，也报道了受试者经常发展为白血病的副作用。因此，需要开发一种独立于染色体来稳定遗传信息的技术。在本文中，我们解释了一种在细胞质中稳定维持的特殊RNA病毒的特性。我们将在基因表达系统中的应用以及北方的前景进行介绍。

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