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【24h】

AAVベクターを用いた遺伝子治療

机译：AAV载体的基因治疗

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アデノ随伴ウイルス（AAV：adeno－associated virus）ベクターは，非病原性ウイルスに由来し,非分裂細胞に効率よく遺伝子導入でき，遺伝子発現が長期間持続することから遺伝子治療用ベクターとして期待されている．また，適切な血清型のAAVベクターが標的細胞の種類に応じて用いられる雷神経細胞を標的とした遺伝子治療については，パーキンソン病が最も有効性を期待できる対象疾患であると考えられている．筋細胞を標的とする場合は，蛋白質補充遺伝子療法への応用が考えられ，単遺伝子病の血友病などが対象となる．
机译：腺伴随病毒（AAV）载体衍生自非致病性病毒，可以有效地将基因导入非分裂细胞，并且由于基因表达可以长期维持，因此有望作为基因治疗的载体。 ..另外，帕金森氏病被认为是针对雷电神经细胞的基因治疗的最有效的靶标疾病，其中根据靶标细胞的类型使用适当血清类型的AAV载体。当靶向肌肉细胞时，可以想到将其应用于蛋白质替代基因治疗，并且靶向血友病，其是一种单基因疾病。

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