【24h】

Immunosuppression alters disease severity in juvenile Batten disease mice.

机译:免疫抑制改变了青少年巴滕病小鼠的疾病严重程度。

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摘要

Autoantibodies to brain proteins are present in Juvenile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (Batten disease) patients and in the Cln3-/- mouse model of this disease, suggesting an autoimmune component to pathogenesis. Using genetic or pharmaceutical approaches to attenuate this immune response in Cln3-/- mice, we demonstrate decreased neuroinflammation, decreased deposition of immunoglobulin G in the brain and protection of vulnerable neuron populations. Moreover, immune suppression results in a significant improvement in motor performance providing for the first plausible therapeutic approach for juvenile Batten disease.
机译:脑蛋白的自身抗体存在于青少年神经元类脂脂肪增多症(巴顿病)患者和该疾病的Cln3-/-小鼠模型中,提示其发病机理是自身免疫成分。使用遗传或药物方法来减弱Cln3-/-小鼠中的这种免疫反应,我们证明了神经炎症减少,免疫球蛋白G在大脑中的沉积减少以及对易受伤害的神经元群体的保护。此外,免疫抑制导致运动能力的显着改善,为少年巴顿病提供了第一种可行的治疗方法。

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