小児遺伝性神経疾患の遺伝子治療の開発

小須賀基通; 奥山虎之

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小児遺伝性神経疾患の遺伝子治療の開発

机译：小儿遗传性神经疾病基因治疗的发展

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先天代謝異常症などに起因する小児遺伝性神経病変に対する遺伝子治療の実用化が期待されている．神経細胞に目的遺伝子を導入するためのアプローチとしてex vivo法およびin vivo法があり，それぞれの方法における移植細胞の開発と，各種ベクターの導入効率の改善と安全性の研究が進んでいる．現在行われている中枢神経病変に対する遺伝子治療の臨床応用および研究の概略を述べる．

机译：预期基因治疗在由先天性代谢紊乱引起的小儿遗传性神经病变中的实际应用。有将目标基因导入神经细胞的方法有离体方法和体内方法，并且通过每种方法开发移植细胞，提高各种载体的引入效率以及安全性的研究正在进行中。描述了目前正在进行的中枢神经系统病变的临床应用和基因治疗研究的概况。

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来源
《最新医学》 |2002年第7期|共5页
作者
小須賀基通; 奥山虎之;
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作者单位

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收录信息
原文格式 PDF
正文语种 jpn
中图分类医药、卫生;
关键词
ベクター; 羊膜細胞; ムコ多糖症Ⅶ型; ex vivo法; in vivo法;

机译：ベクター;羊膜细胞;ムコ多糖症Ⅶ型;ex vivo法;in vivo法;

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