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首页> 外文期刊>The Canadian Journal of Neurological Sciences: le Journal Canadien des Sciences Neurologiques >B.01 AVXS-101 gene-replacement therapy (GRT) for spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): pivotal phase 3 study (STR1VE) update
【24h】

B.01 AVXS-101 gene-replacement therapy (GRT) for spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): pivotal phase 3 study (STR1VE) update

机译：B.01 AVXS-101基因替代疗法（GRT）用于脊柱肌萎缩1型（SMA1）：关键阶段3研究（STR1VE）更新

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Background: SMA1 is a neurodegenerative disease caused by bi-allelic survival motor neuron 1 gene (SMN1) deletion/mutation. In the phase 1 study, SMN GRT onasemnogene abeparvovec (AVXS-101) improved outcomes of symptomatic SMA1 patients. We report preliminary data of STR1VE, a pivotal study (NCT03306277) evaluating efficacy and safety of a one-time intravenous AVXS-101 infusion. Methods: STR1VE is a phase 3, multicenter, open-label, single-arm study in SMA1 patients aged <6 months (bi-allelic SMN1 loss, 2xSMN2). Primary outcomes: independent sitting for ≥30 seconds (18 months) and survival (14 months). Secondary outcomes: ability to thrive and ventilatory support (18 months). Exploratory outcomes: CHOP-INTEND and Bayley Scales of Infant and Toddler Development scores. Results: Enrollment is complete with 22 patients dosed. Mean age at symptom onset, genetic diagnosis, and enrollment was 1.9 (0–4.0), 2.1 (0.5–4.0), and 3.7 (0.5–5.9) months. At baseline, no patient required ventilatory/nutritional support, and all exclusively fed by mouth. Mean baseline CHOP-INTEND score was 32.6 (17.0–52.0), which increased 6.9 (-4.0–16.0, n=20), 10.4 (2.0–18.0, n=12), and 11.6 (-3.0–23.0, n=9) points at 1, 2, and 3 months; updates provided at congress. Conclusions: Preliminary data from STR1VE show rapid motor function improvements in SMA1 patients, paralleling phase 1 findings.
机译：背景：SMA1是由双级等位基因生存运动Meturon 1基因（SMN1）缺失/突变引起的神经变性疾病。在第1阶段研究中，SMN GRT OnaSemnogene Abepevovec（AVXS-101）改善了症状SMA1患者的结果。我们报告STR1VE的初步数据，枢轴研究（NCT03306277）评估一次性静脉内AVXS-101输注的疗效和安全性。方法：STR1VE是在<6个月（双位等位基因SMN1损失，2xSMN2）的SMA1患者中的3阶段，多中心，开放标签单臂研究。主要结果：独立坐≥30秒（18个月）和生存（14个月）。二次结果：茁壮成长和通风支持（18个月）。探索性成果：剪切和拜访婴儿和幼儿发展得分。结果：注册均为22例给药。症状发病的平均年龄，遗传诊断，注册为1.9（0-4.0），2.1（0.5-4.0）和3.7（0.5-5.9）个月。在基线时，没有患者需要透气/营养支撑，并且全部由口口喂食。平均基线斩波预算分数为32.6（17.0-52.0），增加6.9（-4.0-16.0，n = 20），10.4（2.0-18.0，n = 12）和11.6（-3.0-23.0，n = 9 ）点为1,2和3个月;国会提供的更新。结论：STR1VE的初步数据显示SMA1患者的快速运动功能改进，并联阶段1发现。

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