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【24h】

Tafamidis: a selective transthyretin stabilizer to treat wild-type ATTR amyloidosis and hereditary ATTR amyloidosis with cardiomyopathy

机译：Tafamidis：一种选择性的Transthyretin稳定剂，用于治疗野生型attr蛋白病和遗传attrity attrity attrity attrity attr，妊娠at淀粉样蛋白病

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Plasma protein transthyretin (TTR) can undergo conformational change resulting in the formation of amyloid fibrils that can then cause amyloidosis. This can occur spontaneously in individuals over the age of 70-80 resulting in wild-type transthyretin amyloidosis (ATTR) (with cardiomyopathy). This then progresses to fatal cardiac failure. TTR can also undergo conformational change in individuals who have a genetic abnormality in the structure of TTR resulting in hereditary ATTR amyloidosis. This is usually first manifested as polyneuropathy but can progress to cardiomyopathy with time. Until recently, there has been no specific treatment for these conditions. However, a detailed search for compounds that stabilize TTR resulted in the discovery of tafamidis. This compound stabilizes TTR and has been found to significantly reduce the progression of both wild-type ATTR amyloidosis and hereditary ATTR amyloidosis.
机译：血浆蛋白质Transthyretin（TTR）可以进行构象变化，导致形成淀粉样蛋白原纤维，然后可以引起淀粉样蛋白症状。 这可以在70-80岁以上的个体中自发发生，导致野生型Transthyretin淀粉样蛋白症（attr）（用心肌病）。 然后进入致命的心力衰竭。 TTR还可以在TTR结构中具有遗传异常的个体的构象变化，从而导致遗传症淀粉样蛋白病。 这通常是第一个表现为多毛细病症，但可以随着时间的推移对心肌病进展。 直到最近，这些条件没有具体治疗。 然而，详细地搜索稳定TTR的化合物导致了TAFAMIDIS的发现。 该化合物稳定了TTR，已被发现显着减少野生型attr淀粉样蛋白病和遗传attr淀粉样蛋白病的进展。

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