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Sickle cell disease treatments : hydroxyurea, allogeneic transplantation and new approaches

机译:镰状细胞疾病治疗:羟基脲,同种异体移植和新方法

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摘要

Until a few months ago, hydroxyurea (HU) was the only effective molecule to reduce the frequency of vaso-occlusive crises (CVO) in sickle cell disease and the severity of the disease. Three new treatments crizanlizumab, L-glutamine and voxelotor, have been approved by the US Food and Drug Administration (FDA) and have a "Temporary Use Authorization" in France, and even a Marketing Authorization ("AMM") for crizanlizumab. In this article we will discuss about HU and these new treatments.
机译:直到几个月前,羟基脲(HU)还是唯一的有效分子,可降低镰状细胞病和疾病严重程度中血管熟悉危机(CVO)的频率。 美国食品药品监督管理局(FDA)批准了三种新疗法,l-谷氨酰胺和素素的l-谷氨酰胺和素素疗法,并在法国拥有“临时使用授权”,甚至是Crizanlizumab的营销授权(“ AMM”)。 在本文中,我们将讨论HU和这些新疗法。

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