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Silencing polyglutamine degeneration with RNAi.

机译：用RNAi沉默聚谷氨酰胺变性。

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Nine dominantly inherited neurodegenerative diseases are caused by expansion of a CAG repeat encoding glutamine. An important development in the study of such "polyglutamine" diseases was the realization that merely shutting off expression of a disease-encoding transgene could arrest progression in animal models with significant disease pathology. Such studies opened the door to a powerful new therapeutic approach now being pioneered: silencing of the dominant disease allele by RNA-mediated interference (RNAi), for the arrest--and potential reversal--of the disease process.
机译：九种主要遗传性神经退行性疾病是由编码谷氨酰胺的CAG重复序列的扩增引起的。在这种“聚谷氨酰胺”疾病研究中的一个重要进展是认识到，仅关闭编码疾病的转基因的表达，就可以阻止具有明显疾病病理学的动物模型的进展。此类研究为现在正在开创的强大的新治疗方法打开了大门：通过RNA介导的干扰（RNAi）沉默优势疾病等位基因，从而阻止或可能逆转疾病过程。

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