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作为系统性蛋白表达平台的基因工程化造血干细胞

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摘要

本发明涉及一种基因修饰的造血干细胞，其在其基因组中包含的至少一个球蛋白基因中包含至少一个编码治疗性蛋白或治疗性核糖核酸的转基因，所述转基因处于所述球蛋白基因的内源性启动子的调控之下。

公开/公告号CN111868233A

专利类型发明专利
公开/公告日2020-10-30

原文格式PDF
申请/专利权人吉尼松公司;埃夫里-瓦尔德艾松大学;国家医疗保健研究所;
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申请/专利号CN201980007965.4
发明设计人 M·阿门多拉;G·帕瓦尼;
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申请日2019-01-11
分类号C12N5/0789(20060101);C12N15/63(20060101);C12N15/90(20060101);C12N15/10(20060101);
代理机构11256 北京市金杜律师事务所;
代理人孟凡宏;谢燕军
地址法国埃夫里市
入库时间 2023-06-19 08:42:38

1. 作为系统性蛋白表达平台的基因工程化造血干细胞 [P] . 中国专利： CN111868233A . 2020-10-30
2. 用于造血干细胞中核酸酶介导的基因组工程化和校正的方法和组合物 [P] . 中国专利： CN106795488A . 2017-05-31
3. GENETICALLY ENGINEERED HEMATOPOIETIC STEM CELL AS A PLATFORM FOR SYSTEMIC PROTEIN EXPRESSION [P] . 世界知识产权组织专利： WO2019138082A1 . 2019-07-18

机译：遗传工程造血干细胞作为系统性蛋白表达的平台
4. GENETICALLY ENGINEERED HEMATOPOIETIC STEM CELL AS A PLATFORM FOR SYSTEMIC PROTEIN EXPRESSION [P] . CA3088217A1 . 2019-07-18

机译：遗传工程造血干细胞作为系统性蛋白表达的平台
5. GENETICALLY ENGINEERED HEMATOPOIETIC STEM CELL AS A PLATFORM FOR SYSTEMIC PROTEIN EXPRESSION [P] . 欧洲知识产权局专利： EP3511412A1 . 2019-07-17

机译：遗传工程造血干细胞作为系统性蛋白表达的平台