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寡核苷酸分子及其在急性间歇性卟啉症治疗中的应用

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摘要

本发明涉及用于提高HMBS基因表达的小激活核酸分子及其应用。所述小激活核酸分子可以是靶向HMBS基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含第一核酸链和第二核酸链。所述第一核酸链和第二核酸链各自含有互补区域，互补区域能形成双链核酸结构，该双链核酸结构可以通过例如RNA激活机制促进HMBS基因在细胞中的表达。第一或第二核酸链长度分别为16‑35个核苷酸，并且其中一条核苷酸链与选自靶基因启动子区的靶点存在至少75％的同一性或互补性，另一条链与第一条链存在至少75％的互补性，两条寡核苷酸链的3’端可以具有0‑6个核苷酸的突出。使用针对HMBS基因的小激活核酸分子能够上调HMBS基因和蛋白在细胞中的表达。

著录项

  • 公开/公告号CN111849968A

    专利类型发明专利

  • 公开/公告日2020-10-30

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司;

    申请/专利号CN201910364093.9

  • 发明设计人 李龙承;姜武林;

    申请日2019-04-30

  • 分类号C12N15/113(20100101);C12N15/11(20060101);C12N5/10(20060101);C12N15/90(20060101);A61K31/713(20060101);A61P3/00(20060101);

  • 代理机构11245 北京纪凯知识产权代理有限公司;

  • 代理人王永伟;丁秀云

  • 地址 226400 江苏省南通市如东县掘港街道珠江路888号生命健康产业园

  • 入库时间 2023-06-19 08:42:38

法律信息

  • 法律状态公告日

    法律状态信息

    法律状态

  • 2022-10-18

    发明专利申请公布后的视为撤回 IPC(主分类):C12N15/113 专利申请号:2019103640939 申请公布日:20201030

    发明专利申请公布后的视为撤回

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