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在儿科患者中治疗无义突变介导的杜氏肌营养不良症的方法

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摘要

本文提供了一种在有需要的儿科患者中改善或控制无义突变介导的杜氏肌营养不良症(nmDMD)的方法，所述方法包括对患者给予有效量的阿塔鲁伦(ataluren)。

1. 在儿科患者中治疗无义突变介导的杜氏肌营养不良症的方法 [P] . 中国专利： CN114007608A . 2022-02-01
2. 重组卵泡抑素-FC融合蛋白及其在治疗杜氏肌营养不良症中的应用 [P] . 中国专利： CN109153708A . 2019-01-04
3. METHOD FOR TREATING NONSENSE MUTATION MEDIATED DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY IN PEDIATRIC PATIENTS [P] . WO2020210432A8 . 2021-10-28

机译：在儿科患者中治疗非阵突变介导的杜氏肌营养不良的方法
4. METHOD FOR TREATING NONSENSE MUTATION MEDIATED DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY IN PEDIATRIC PATIENTS [P] . 世界知识产权组织专利： WO2020210432A1 . 2020-10-15

机译：小儿患者无义突变介导的杜氏肌营养不良的治疗方法
5. nanoparticella type core - shell suitable for the channelling of oligonucleotidi therapeutic target tissue and its use for the preparation of a medicament for the treatment of duchenne muscular dystrophy. [P] . IT1397011B1 . 2012-12-20

机译：纳米颗粒型核-壳，适合于寡核苷酸治疗靶组织的通道化，及其在制备用于治疗杜氏肌营养不良症的药物中的用途。